Peamine erinevus - Ex Vivo vs In Vivo geeniteraapia
Geeniteraapia on oluline tehnika, mida kasutatakse geneetiliste haiguste raviks või ärahoidmiseks, viies sisse geenid puuduvate või puudulike geenide jaoks. Teatud haigusi saab ravida, sisestades terved geenid haiguse eest vastutavate muteerunud või puuduvate geenide asemele. Geeniteraapiat rakendatakse enamasti somaatiliste rakkude kui idurakkude puhul ja selle võib liigitada kahte peamisse tüüpi, nimega Ex vivo geeniteraapia ja In vivo geeniteraapia. Peamine erinevus Ex vivo ja In vivo geeniteraapia vahel on see, et terapeutilised geenid viiakse in vitro rakukultuuridesse ja viiakse patsiendile uuesti sisse ex vivo geeniteraapias, samas kui geenid viiakse otse patsiendi kudedesse või rakkudesse, rakke in vitro kultiveerimata vivo geeniteraapia.
SISUKORD
1. Ülevaade ja peamine erinevus
2. Mis on Ex Vivo geeniteraapia
3. Mis on In Vivo geeniteraapia
4. Kõrvuti võrdlus - Ex Vivo vs In Vivo geeniteraapia
5. Kokkuvõte
Mis on Ex Vivo geeniteraapia?
Ex vivo geeniteraapia on teatud tüüpi geeniteraapia, mis hõlmab patsiendi raku välist modifitseerimist ja selle patsiendile taaskehtestamist. Rakke kultiveeritakse laborites (väljaspool patsiendi keha) ja sisestatakse geenid. Seejärel valitakse välja stabiilsed transformandid ja viiakse patsiendile haiguse raviks uuesti sisse. Ex vivo geeniteraapiat saab rakendada ainult teatud rakutüüpidele või valitud kudedele. Luuüdi rakud on rakud, mida kasutatakse sageli ex vivo geeniteraapias.
Ex vivo geeniteraapia protseduur
Ex vivo geeniteraapias on mitu peamist etappi:
- Puudulike geenidega rakud isoleeritakse patsiendilt.
- Isoleeritud rakke kasvatatakse laborites kultuurides.
- Terapeutilised geenid sisestatakse või viiakse kasvanud rakukultuuridesse vektorite abil.
- Transformeeritud rakud valitakse mittetransformantide hulgast ja kasvatatakse.
- Valitud rakud siirdatakse patsiendile.
Ex vivo geeniteraapias kasutatakse geenide sihtrakkudesse viimiseks kandjaid või vektoreid. Edukas geeniedastus sõltub kandjasüsteemist ning ex vivo geeniteraapias kasutatavad olulised vektorid on viirused, luuüdi rakud, inimese kunstlik kromosoom jne. In vivo geeniteraapiaga võrreldes ei hõlma ex vivo geeniteraapia kahjulikke immunoloogilisi reaktsioonid patsiendi kehas, kuna geneetiline korrektsioon viiakse läbi in vitro. Edu sõltub aga parandava geeni stabiilsest liitumisest ja ekspressioonist patsiendi kehas.
Joonis 01: Ex vivo geeniteraapia
Mis on in vivo geeniteraapia?
In vivo geeniteraapia on tehnika, mis hõlmab geenide otsest toimetamist patsiendi kehas asuva konkreetse koe rakkudesse geneetiliste haiguste raviks. Seda saab rakendada paljudele inimkeha kudedele, sealhulgas maksale, lihastele, nahale, kopsule, põrnale, ajule, vererakkudele jne. Terapeutilised geenid viiakse patsiendile viiruslike või mitteviirusel põhinevate vektorite kaudu. Edu sõltub aga mitmest tegurist, nagu näiteks terapeutilise geeni kandvate vektorite efektiivne omastamine sihtrakkude poolt, geenide rakusisene lagunemine märklaudrakkudes ja geeni omastamine tuuma poolt, geeni ekspressioonivõime jne.
Joonis 02: geeniteraapia in vivo
Mis vahe on Ex Vivo ja In Vivo geeniteraapial?
Erinev artikkel keskel enne tabelit
Ex Vivo vs In Vivo geeniteraapia |
|
| Ex vivo geeniteraapia on teatud tüüpi geeniteraapia, mida viiakse läbi patsiendi kehast väljaspool. Geenide modifitseerimine toimub väljaspool keha. | In vivo geeniteraapia on veel üks geeniteraapia tüüp, mida tehakse otse siis, kui defektsed rakud on veel kehas. Geene muudetakse siis, kui nad on veel keha sees. |
| Isolatsioon ja kultiveerimine | |
| Defektsed rakud eraldatakse ja kultiveeritakse laboris. | Defektseid rakke laboris ei eraldata ega kultiveerita. |
| Transformantide valik | |
| Stabiilsed transformandid valitakse enne uuesti sisestamist. | Stabiilseid transformante ei saa valida. |
| Negatiivne immunoloogiline reaktsioon | |
| See meetod ei põhjusta patsiendi kehas ebasoodsaid immunoloogilisi reaktsioone. | See meetod toob patsiendi kehas kaasa ebasoodsa immunoloogilise reaktsiooni. |
Kokkuvõte - Ex Vivo vs In Vivo geeniteraapia
Ravigeenid viiakse patsiendi kehasse teatud haiguste ravina. Seda tuntakse kui geeniteraapiat ja seda saab teha kahel viisil, nimelt ex vivo geeniteraapia ja in vivo geeniteraapia. Erinevus ex vivo ja in vivo geeniteraapia vahel seisneb selles, et geeni sisestamine ex vivo geeniteraapias toimub rakukultuurides väljaspool patsiendi keha ja parandatud rakud viiakse patsiendile uuesti sisse, samas kui in vivo viiakse geeniteraapiasse geenid otse sisemised sihtkoed rakke isoleerimata. Mõlema protsessi edukus sõltub terapeutiliste geenide stabiilsest sisestamisest ja transformatsioonist patsiendi rakkudesse.
